Los trasplantes de médula ósea, tejidos y órganos son prácticas quirúrgicas maduras y asentadas pertenecientes a la medicina regenerativa. Sin embargo, al hablar de medicina regenerativa en el sentido que aquí nos interesa, nos estamos refiriendo más específicamente a las investigaciones y tecnologías de regeneración, reconstrucción y obtención de tejidos y órganos basadas en la multiplicación celular, es decir la ingeniería de tejidos y la terapia celular.
Respecto a la ingeniería de tejidos, las técnicas actuales reparan tejidos actuando directamente sobre la zona dañada -inyectando en él factores de crecimiento, por ejemplo- o, bien, emplean procedimientos de multiplicación en laboratorio de células normales del tejido dañado -extraídas mediante biopsia- y posteriormente implantadas. La eficacia terapéutica y el potencial de estas tecnologías es limitado. El objetivo último de las investigaciones en curso más avanzadas en ingeniería de tejidos es desarrollar y reimplantar por completo tejidos y órganos a partir de la diferenciación de células madre (embrionarias, adultas, pluripotentes inducidas o pathfinder cells) y la proliferación de sus linajes sobre bioestructuras. Pero estas investigaciones están aún muy lejos de la clínica y pueden todavía consirerarse ciencia ciencia ficción, al menos durante los próximos 10 años.
Sin embargo -y pesar de haber defraudado muchas expectativas durante más de 20 años-, lo que ya no es ciencia ficción son las denominadas terapias celulares, las que de verdad nos interesan a medio plazo como objeto de inversión. Se encuentran en un estado más avanzado de desarrollo y algunas han dado muestras de eficacia en distintos ensayos en fase II. Se denominan también regenerativas, si bien son diferentes a las de ingeniería de tejidos en cuanto a enfoque, métodos, tecnologías y fines. Las terapias celulares reintroducen células sanas en el organismo con el fin de mejorar o restaurar la función dañada de un determinado tejido. Se basan, también, en el empleo de células madre -pluripotentes, como las células embrionarias o ciertas células mesenquimales o del cordón umbilical; o multipotentes, como las hematopoyéticas de la médula ósea- y pueden, además, combinarse con terapias génicas mediante modificación o reintroducción de un gen en las células madre a tratar. Hay tantas técnicas de terapia celular como equipos de investigación, pero el patrón terapéutico que sigue la mayoría de las tecnologías en desarrollo puede esquematizarse del siguiente modo: en primer lugar se extraen células madre del paciente (células autólogas) o se obtienen de terceros (células alogénicas). En una segunda fase, y mediante procedimientos específicos de cada tecnología, tratan las células madre y las cultivan para que proliferen y obtener de ellas un determinado tipo de células diferenciadas. Finalmente, las células madre o sus linajes son trasplantados o administrados local o sistémicamente al paciente. Unas y otras repoblarán el tejido dañado, sustituyendo progresivamente las células en mal estado.
Las patologías que podrían tratarse mediante terapia celular son de amplio espectro: enfermedades de la sangre, disfunciones hormonales, enfermedades neurodegenerativas, lesiones cardiovasculares (infarto de miocardio, isquemia vascular periférica, etc.), lesiones nerviosas, musculares, articulares, óseas y cáncer, principalmente. En relación con el tratamiento del cáncer, merecen mención ciertas terapias celulares (una de ellas en ensayo clínico en fase II) que tienen como diana los telómeros de los cromosomas, elementos clave en la perduración de los linajes celulares y el envejecimiento.
A pesar de que no existen terapias celulares aprobadas -los ensayos clínicos más avanzados están entrando en fase III-, la terapia celular se perfila como una de las técnicas más prometedoras de la medicina personalizada del futuro, y una de las grandes esperanzas para lograr el retraso del envejecimiento, caracterizándose en general por atacar las causas de la enfermedad en lugar de sus síntomas -como es el caso también de las terapias génicas, las de silenciamiento y las que tratan de interferir en el ciclo celular.
Volviendo a la medicina regenerativa en su conjunto, 4 son principalmente las áreas terapéuticas destacadas en investigación y aplicaciones: cirugía estética y reconstructiva, enfermedades inflamatorias, lesiones de médula espinal y dolencias cardiovasculares.
En 2008, la industria farmacéutica de medicina regenerativa alcanzó una marca singular: las 10 principales soluciones terapéuticas alcanzaron ingresos conjuntos de 1.000 millones de dólares (ref.: World Stem Cell Report 2008, del Genetics Policy Institute). Dichas soluciones van dirigidas a la reconstrucción de tejidos “simples”, como piel, huesos y cartílagos. Sólo 2 productos terapéuticos de este subsector generaron más de 100 millones de dólares de ingresos, aunque ninguno de ellos contiene componentes celulares -a pesar de pertenecer a la categoría de medicina regenerativa; y sólo una de esas 10 primeras terapias por ingresos está compuesta de células: se trata de Carticel, de Genzyme (Nasdaq: GENZ), compañía adquirida por Pfizer (NYSE: PFE) la principios de 2011 por 20.100 millones de dólares. En cualquier caso, la medicina regenerativa -entendida como construcción de tejidos y órganos a partir de células madre- se encuentra aún en su infancia, y carece de un modelo de negocio bien definido y rentable debido, en gran medida, a su complejidad intrínseca y al cambio de paradigma que supone -a medio camino entre una especialidad farmacéutica, una rama de la cirugía y la ingeniería de tejidos vivos.
La medicina regenerativa se encuentran envuelta en diversas controversias éticas, despejadas en parte desde la aparición en escena de las células madre maduras e las inducidas.
La capitalización bursátil de las compañías que operan en este campo ronda los 3.000 millones de dólares (a noviembre de 2010). Con que sólo parte de las esperanzas puestas en estas terapias llegue a convertirse en realidad, estaríamos ante un sector con posibilidades inmensas. La decisión de Pfizer de crear una división de medicina regenerativa en 2008 puede considerarse un punto de inflexión en las perspectivas de la medicina regenerativa.
Respecto a la ingeniería de tejidos, las técnicas actuales reparan tejidos actuando directamente sobre la zona dañada -inyectando en él factores de crecimiento, por ejemplo- o, bien, emplean procedimientos de multiplicación en laboratorio de células normales del tejido dañado -extraídas mediante biopsia- y posteriormente implantadas. La eficacia terapéutica y el potencial de estas tecnologías es limitado. El objetivo último de las investigaciones en curso más avanzadas en ingeniería de tejidos es desarrollar y reimplantar por completo tejidos y órganos a partir de la diferenciación de células madre (embrionarias, adultas, pluripotentes inducidas o pathfinder cells) y la proliferación de sus linajes sobre bioestructuras. Pero estas investigaciones están aún muy lejos de la clínica y pueden todavía consirerarse ciencia ciencia ficción, al menos durante los próximos 10 años.
Sin embargo -y pesar de haber defraudado muchas expectativas durante más de 20 años-, lo que ya no es ciencia ficción son las denominadas terapias celulares, las que de verdad nos interesan a medio plazo como objeto de inversión. Se encuentran en un estado más avanzado de desarrollo y algunas han dado muestras de eficacia en distintos ensayos en fase II. Se denominan también regenerativas, si bien son diferentes a las de ingeniería de tejidos en cuanto a enfoque, métodos, tecnologías y fines. Las terapias celulares reintroducen células sanas en el organismo con el fin de mejorar o restaurar la función dañada de un determinado tejido. Se basan, también, en el empleo de células madre -pluripotentes, como las células embrionarias o ciertas células mesenquimales o del cordón umbilical; o multipotentes, como las hematopoyéticas de la médula ósea- y pueden, además, combinarse con terapias génicas mediante modificación o reintroducción de un gen en las células madre a tratar. Hay tantas técnicas de terapia celular como equipos de investigación, pero el patrón terapéutico que sigue la mayoría de las tecnologías en desarrollo puede esquematizarse del siguiente modo: en primer lugar se extraen células madre del paciente (células autólogas) o se obtienen de terceros (células alogénicas). En una segunda fase, y mediante procedimientos específicos de cada tecnología, tratan las células madre y las cultivan para que proliferen y obtener de ellas un determinado tipo de células diferenciadas. Finalmente, las células madre o sus linajes son trasplantados o administrados local o sistémicamente al paciente. Unas y otras repoblarán el tejido dañado, sustituyendo progresivamente las células en mal estado.
Las patologías que podrían tratarse mediante terapia celular son de amplio espectro: enfermedades de la sangre, disfunciones hormonales, enfermedades neurodegenerativas, lesiones cardiovasculares (infarto de miocardio, isquemia vascular periférica, etc.), lesiones nerviosas, musculares, articulares, óseas y cáncer, principalmente. En relación con el tratamiento del cáncer, merecen mención ciertas terapias celulares (una de ellas en ensayo clínico en fase II) que tienen como diana los telómeros de los cromosomas, elementos clave en la perduración de los linajes celulares y el envejecimiento.
A pesar de que no existen terapias celulares aprobadas -los ensayos clínicos más avanzados están entrando en fase III-, la terapia celular se perfila como una de las técnicas más prometedoras de la medicina personalizada del futuro, y una de las grandes esperanzas para lograr el retraso del envejecimiento, caracterizándose en general por atacar las causas de la enfermedad en lugar de sus síntomas -como es el caso también de las terapias génicas, las de silenciamiento y las que tratan de interferir en el ciclo celular.
Volviendo a la medicina regenerativa en su conjunto, 4 son principalmente las áreas terapéuticas destacadas en investigación y aplicaciones: cirugía estética y reconstructiva, enfermedades inflamatorias, lesiones de médula espinal y dolencias cardiovasculares.
En 2008, la industria farmacéutica de medicina regenerativa alcanzó una marca singular: las 10 principales soluciones terapéuticas alcanzaron ingresos conjuntos de 1.000 millones de dólares (ref.: World Stem Cell Report 2008, del Genetics Policy Institute). Dichas soluciones van dirigidas a la reconstrucción de tejidos “simples”, como piel, huesos y cartílagos. Sólo 2 productos terapéuticos de este subsector generaron más de 100 millones de dólares de ingresos, aunque ninguno de ellos contiene componentes celulares -a pesar de pertenecer a la categoría de medicina regenerativa; y sólo una de esas 10 primeras terapias por ingresos está compuesta de células: se trata de Carticel, de Genzyme (Nasdaq: GENZ), compañía adquirida por Pfizer (NYSE: PFE) la principios de 2011 por 20.100 millones de dólares. En cualquier caso, la medicina regenerativa -entendida como construcción de tejidos y órganos a partir de células madre- se encuentra aún en su infancia, y carece de un modelo de negocio bien definido y rentable debido, en gran medida, a su complejidad intrínseca y al cambio de paradigma que supone -a medio camino entre una especialidad farmacéutica, una rama de la cirugía y la ingeniería de tejidos vivos.
La medicina regenerativa se encuentran envuelta en diversas controversias éticas, despejadas en parte desde la aparición en escena de las células madre maduras e las inducidas.
La capitalización bursátil de las compañías que operan en este campo ronda los 3.000 millones de dólares (a noviembre de 2010). Con que sólo parte de las esperanzas puestas en estas terapias llegue a convertirse en realidad, estaríamos ante un sector con posibilidades inmensas. La decisión de Pfizer de crear una división de medicina regenerativa en 2008 puede considerarse un punto de inflexión en las perspectivas de la medicina regenerativa.
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